事業領域

幹細胞遺伝子治療

PJ5幹細胞遺伝子治療

遺伝子欠損等に起因する重度の遺伝性疾患に対しても再生誘導医療を可能にする治療技術です。当社がこれまでに培った独自の幹細胞培養・調整技術を駆使し、患者自身の幹細胞に対して体外で遺伝子編集を施し、欠損/変異した遺伝子を補ったうえで患者の体内に戻す、根治的再生誘導型細胞治療製品です。 一般に、遺伝子治療では病変臓器の幹細胞を治療対象とするため、疾患ごとに様々な臓器の幹細胞に対して遺伝子治療を施さなければなりません。ヒト間葉系幹細胞に正常な7型コラーゲンを遺伝子導入し、表皮水疱症モデルマウスの皮膚に細胞移植しました。その結果、ヒト由来の7型コラーゲンがマウスの皮膚で正常に機能していることが証明されました。間葉系幹細胞は、多分化能の他にも、免疫調節能などを有し、様々な疾患に対して治療効果を有するため、間葉系幹細胞を遺伝子治療の対象にすることにより、様々な遺伝性疾患に対する治療が期待できます。


手法

遺伝病患者本人の間葉系幹細胞に対し、正常な遺伝子を導入し、患部に移植する

期待される効果
  1. 治療用遺伝子産物による疾患治療効果が期待できる。
  2. 外胚葉性間葉系幹細胞が有する組織修復促進作用(細胞遊走作用、トロフィック効果、免疫調節作用、瘢痕調節効果など)が期待できる。
  3. 自己の細胞を使用するため免疫拒絶反応の軽減が期待できる。
  4. 間葉系幹細胞自身に免疫寛容効果があるため、生着期間の延長が期待できる。